Một loại thuốc mới điều trị bệnh Alzheimer vừa được phê duyệt ở Vương quốc Anh và có thể sớm có mặt tại Úc.
Lecanemab đang được cơ quan quản lý thuốc của Úc, Therapeutic Goods Administration (TGA), xem xét và nếu được phê duyệt, sẽ có sẵn vào cuối năm nay với giá khoảng 38,000 đô la mỗi năm cho mỗi người.
Thuốc đã được phê duyệt sử dụng tại Mỹ, Nhật Bản, Trung Quốc, Hàn Quốc và Israel.
Ước tính trên thế giới có 55 triệu người mắc chứng mất trí nhớ dementia, trong đó có nửa triệu người ở Úc. Nếu không có phương pháp điều trị hiệu quả, số lượng người Úc sống chung với bệnh này dự kiến sẽ tăng gấp ba lần vào năm 2050.
Tiến sĩ Richard Oakley từ Hiệp hội Alzheimer của Vương quốc Anh cho biết Lecanemab là bước đầu tiên hướng tới việc điều trị tốt hơn.
"Đây không phải là loại thuốc kỳ diệu có thể ngăn chặn, đảo ngược hoặc chữa khỏi bệnh cho bất kỳ ai, mà nó làm chậm quá trình suy giảm trí nhớ. Lần đầu tiên tại Vương quốc Anh, chúng tôi chứng kiến một phương pháp điều trị có thể làm chậm quá trình tiến triển của căn bệnh thực sự là kẻ giết người lớn nhất ở Vương quốc Anh. Vì vậy, đây chắc chắn là một thời điểm quyết định. Và tất cả chúng ta nên vui mừng về tiềm năng này vì đây là loại thuốc đầu tiên và dựa trên nghiên cứu của Hiệp hội Alzheimer, điều này thật tuyệt vời, nhưng nó chưa phải là loại thuốc cuối cùng, mà đây chỉ là khởi đầu của hành trình và đây thực sự là thời điểm quyết định."
Thử nghiệm lâm sàng trên 1,795 người cho thấy Lecanemab làm chậm sự suy giảm nhận thức khoảng 25% ở bệnh nhân giai đoạn đầu của Alzheimer, khi dùng trong 18 tháng.
David và vợ Cheryl Essam đã trải qua những khó khăn do Alzheimer và tham gia thử nghiệm lâm sàng. David là người mắc chứng Alzheimer từ 8 năm nay.
"Ngay cả khi nó chỉ cho chúng ta thêm sáu tháng nữa để thử sống một cuộc sống bình thường, và chúng ta đang sống một cuộc sống bình thường nhất có thể, phải không?"
"Làm những gì tốt nhất bạn có thể làm."
Tuy nhiên, dù thuốc Lecanemab có kết quả khả quan nhưng với giá thành cao của nó thì nhiều người lo ngại rằng họ không thể chi trả nổi.
Từ 'dementia' sa sút trí tuệ để chỉ những triệu chứng mà theo thời gian có thể ảnh hưởng đến trí nhớ, khả năng giải quyết vấn đề, ngôn ngữ và hành vi.
Alzheimer là bệnh mất trí nhớ, một dạng đặc biệt của dementia với hai triệu chứng nổi bật: việc mất trí nhớ liên tục tiến triển và khả năng nhận thức liên tục suy giảm.
Tiến sĩ Bill Brooks từ Viện Nghiên cứu Thần kinh Úc người có 36 năm nghiên cứu bệnh Alzheimer cho biết chi phí cao của thuốc - $38,000 năm/người là do cách thức sử dụng – phải truyền tĩnh mạch mỗi hai tuần một lần.
"Đầu tiên, nó phải được truyền tĩnh mạch trong một giờ mỗi hai tuần. Nó không giống như việc uống thuốc mỗi khi bạn đánh răng, y tá phải đến tận nhà hoặc bệnh nhân phải đến bệnh viện hoặc một nơi nào đó để được truyền dịch và những việc liên quan đến truyền dịch."]]
Dr Brooks nói rằng Ngoài ra, việc lấy hẹn định kỳ để truyền thuốc Lecanemab, bệnh nhan còn cần phải thực hiện các xét nghiệm đắt đỏ để phát hiện sớm bệnh và kiểm tra tác dụng phụ.
"Không nhất thiết phải dùng thuốc trừ khi bạn có amyloid trong não. Nhưng để chứng minh amyloid trong não, chúng ta cần một xét nghiệm đắt tiền gọi là chụp PET, tốn vài ngàn đô la cho mỗi người. Ngoài ra, chúng ta cần kiểm tra các tác dụng phụ trong não, vì vậy mọi người phải chụp MRI, và một lần nữa chi phí khoảng từ $800 đến $1.000 đô la, và làm định kỳ để kiểm tra xem họ có bị tác dụng phụ chảy máu và sưng não do những loại thuốc này không. Vì vậy, ngoài chi phí sản xuất thuốc, vận chuyển thuốc và bảo quản thuốc ở đúng nhiệt độ cùng những thứ tương tự như vậy, quá trình thực hiện là lý do chủ yếu tại sao thuốc lại đắt như vậy."
Amyloid là tên gọi chung cho các protein có xu hướng kết tụ thành các cấu trúc bất thường trong mô cơ thể, đặc biệt trong não ở những người mắc bệnh Alzheimer.
Trong bệnh Alzheimer, amyloid-beta hình thành các mảng bám trong não làm gián đoạn hoạt động bình thường của các tế bào thần kinh, gây ra viêm và tổn thương tế bào, dẫn đến suy giảm nhận thức và trí nhớ.
Lecanemab hoạt động ở giai đoạn đầu của bệnh và ngăn chặn sự tích tụ của protein beta amyloid, được cho là nguyên nhân gây bệnh Alzheimer.
Thuốc này đang được xem xét để được trợ giá qua Chương trình Lợi ích Dược phẩm (Pharmaceutical Benefits Scheme PBS).
Tại Anh, bệnh nhân ở Anh sẽ không được hỗ trợ thuốc từ hệ thống y tế công vì lợi ích của nó được cho là quá nhỏ so với chi phí.
Tiến sĩ Brooks cho biết hiện vẫn khó xác định liệu chi phí của thuốc có thể giảm không.
Ông nói thêm rằng, dù thuốc có được phê duyệt ở Úc hay không, đây vẫn là một bước tiến lớn trong nghiên cứu về Alzheimer.
"Nếu nó có thể ngăn ngừa các trường hợp mắc bệnh Alzheimer, thì đó sẽ là một khoản tiết kiệm lớn. Nhưng với hiểu biết của chúng tôi hiện tại, chúng tôi không biết nên dùng bao nhiêu, trong bao lâu và có bao nhiêu người có thể chịu đựng được."
Vì vậy, trong khi tính khả dụng của phương pháp điều trị này ở Úc vẫn chưa được xác nhận, Tiến sĩ Brooks cho biết loại thuốc này là một bước tiến thú vị và đánh dấu sự khởi đầu của một giai đoạn mới trong nghiên cứu về bệnh Alzheimer.
"Rất là vui mừng vì cuối cùng đây là đỉnh cao của một vài thập kỷ làm việc nghiên cứu. Và cuối cùng đã có một loại thuốc loại bỏ amyloid khỏi não. Khi xem các bản quét, bạn có thể thấy rằng chúng chứa đầy amyloid. Và sau khoảng một năm điều trị, amyloid gần như biến mất hoàn toàn. Vì vậy, nếu bạn có thể nghĩ về nó giống như cách [[Winston]] Churchill đã làm vào giữa Thế chiến thứ hai, rằng đây không phải là kết thúc căn bệnh. Nó không phải, thậm chí có thể không phải là sự khởi đầu của kết thúc căn bệnh, nhưng chắc chắn là sự kết thúc của sự khởi đầu."
Cheryl Essam cho biết phương pháp điều trị này sẽ thay đổi cuộc sống.
Đối với thế hệ tiếp theo, nó sẽ tạo ra sự khác biệt lớn."
